FA İLE İLGİLİ MAKALE:
Madrid'de bilim adamları viral taşıyıcılar kullanarak frataksin proteinini sinir sitemine ulaştırmayı ve FA (Friedreich Ataxia) hasatlıklı fareleri iyileştirmeyi başardılar.
Bilindiği üzere FA. hastalarda zayıflığa ve koordinasyon bozukluğuna yol açmaktadır. Bunun nedeni ise sinir hücrelerinde enerji üretimini sağlayan frataksin proteinindeki mutasyondur.
Madrid Aautonoma Üniversitesi nden Flip Lim ve çalışma arkadaşları Herpes Simplex virüsünü modifiye ederek insana ait Frataksin proteinini farelerin beyin köküne yerleştirmeyi başardılar. FA hastalığına sahip fareler yürüyüş bandında yürümeyi bu şekilde gerçekleştirdiler.
Bu sürpriz başarını detayı Molecular Therapy dergisinin Haziran sayısında yayınlandı.
Yetkililerin açıklamalarında bu hastalığa sahip olmayan fakat taşıyıcı olan insanların vücudunda olması gerekenin %40 ı oranında Fraktasin olduğunu fakat yinede insanların hasta olmadığını söylediler. Bu sonuca göre insanın bu proteine az miktarda sahip olması yeterli görünmektedir.
Bu kesifteki en önemli nokta taşıyıcı olarak modifiye edilmiş Herpes Simplex virüsünün keşfidir. Bu virüs ileriki çalışmalar için de umut vaat etmektedir.
Uzmanlara göre bugüne kadar yapılan tüm terapi yaklaşımları FA daki sinir tahribatını giderememişti. Bu nedenle gen tedavisi bu anlamda çok umut verici bir çalışma olarak nitelendirilebilir.
Yine uzmanların yorumlarına göre, İngiltere Brunel Universitesi araştırmacılarından Mark Pook un yaptığı çalışmalar sonucunda elde edilen FA lı farelerdeki mutasyon, insanlarda FA ya neden olan mutasyona çok benzer bir hale getirildi. Bu sayede fareler üzerindeki çalışmaların sonuçları insanlardakine çok benzer bir şekilde çıkacaktır.
MDA Research | Gene Transfer Using Virus Helps Mice With FA
KAYNAK
Madrid'de bilim adamları viral taşıyıcılar kullanarak frataksin proteinini sinir sitemine ulaştırmayı ve FA (Friedreich Ataxia) hasatlıklı fareleri iyileştirmeyi başardılar.
Bilindiği üzere FA. hastalarda zayıflığa ve koordinasyon bozukluğuna yol açmaktadır. Bunun nedeni ise sinir hücrelerinde enerji üretimini sağlayan frataksin proteinindeki mutasyondur.
Madrid Aautonoma Üniversitesi nden Flip Lim ve çalışma arkadaşları Herpes Simplex virüsünü modifiye ederek insana ait Frataksin proteinini farelerin beyin köküne yerleştirmeyi başardılar. FA hastalığına sahip fareler yürüyüş bandında yürümeyi bu şekilde gerçekleştirdiler.
Bu sürpriz başarını detayı Molecular Therapy dergisinin Haziran sayısında yayınlandı.
Yetkililerin açıklamalarında bu hastalığa sahip olmayan fakat taşıyıcı olan insanların vücudunda olması gerekenin %40 ı oranında Fraktasin olduğunu fakat yinede insanların hasta olmadığını söylediler. Bu sonuca göre insanın bu proteine az miktarda sahip olması yeterli görünmektedir.
Bu kesifteki en önemli nokta taşıyıcı olarak modifiye edilmiş Herpes Simplex virüsünün keşfidir. Bu virüs ileriki çalışmalar için de umut vaat etmektedir.
Uzmanlara göre bugüne kadar yapılan tüm terapi yaklaşımları FA daki sinir tahribatını giderememişti. Bu nedenle gen tedavisi bu anlamda çok umut verici bir çalışma olarak nitelendirilebilir.
Yine uzmanların yorumlarına göre, İngiltere Brunel Universitesi araştırmacılarından Mark Pook un yaptığı çalışmalar sonucunda elde edilen FA lı farelerdeki mutasyon, insanlarda FA ya neden olan mutasyona çok benzer bir hale getirildi. Bu sayede fareler üzerindeki çalışmaların sonuçları insanlardakine çok benzer bir şekilde çıkacaktır.
MDA Research | Gene Transfer Using Virus Helps Mice With FA
KAYNAK
