arkadaşlar benim oglumda 9 yaşında DMD bu sebeple sürekli araştırıyorum .Santhera isi mli fima Catena isimli ilacına FA hastalıgına tedavi amaçlı kanada ony almış ve ilaç kanada da piyasa da da. DMD için ise Faz 3 denemesi ne başlamış. Ben konuyu Belçika da Catena isimli ilacın denemelerini yapan doktora ulaşmaya çalışıyorum. Oglumun bilgilerini gönderdim bir arkadaşım ilgilenyor. İnşaallah olumlu haber gelir. Detaylı bilgileri Santhera sitesinden alabilirsiniz.
ALLAHA EMANET OLUN.
Belçika
Leuven Üniversitesi Hastanesi Leuven,
Yürütücü: Prof Gunnar Buyse
Ilgili kişi : Eva Misbaer
Telefon: +32 1 63 43 843; E-posta: eva.misbaer @ uzleuven.be
7 Aralık 2010: Konjenital Muskuler Distrofi Tedavisinde Omigapil kullanımı için Santhera elde etmek Avrupa Patent
Haber bülteni Omigapil patent
Liestal, İsviçre, 7 Aralık 2010 - Santhera İlaç (ALTI: Sann) 2026 yılına kadar Distrofi duyurdu bugün Muskuler konjenital tedavisi için omigapil kullanımı için koruma Office verilen patent Patent Avrupa. şiddetli, grup bu genetik zayıflık ilerleyici kas belirlenen tehdit eden çocukları ile yaşam genç nöromüsküler hastalıklar sık etkiler bebeklerde veya.
verilen patent tedavisi veya önlenmesi müsküler distrofi kapakları Konjenital Muskuler Distrofi ve MDC1A formu olarak laminin-alpha-2 eksikliği sonucu özellikle konjenital müsküler distrofi. Avrupa'da patent koruması 2026 yılına kadar sürecek. Amerika Birleşik Devletleri'nde, benzer bir patent beklemede. 2008 yılında hem Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) pazarlama onayından sonra sırasıyla 10 ve 7 yıldır pazar münhasırlık sağlayan öksüz çocuklar için ilaç, verildi.
"Konjenital Muskuler Distrofi içinde omigapil için Avrupa patenti bizim içi araştırma doğrular ve nadir nöromüsküler hastalıklar alanındaki stratejik konumunu güçlendiriyor", Thomas Meier, Santhera Başkanı Bilimsel Görevlisi yorumladı.
Hasta örgüt Derneği Française contre les miyopatiler (AFM) sağlanan hibe ile Santhera bir klinik çalışmada destek omigapil için gerekli klinik olmayan kalkınma tamamladı. Santhera ve bir klinik araştırma protokolü geliştirilmesi için uluslararası uzmanlar ile işbirliği yapıyor erken 2011 yılında FDA ve EMA gelen protokol yardım ve bilimsel tavsiye arayacak. Bir Faz başlangıç II / III programı geç 2011 için tahmin edilmektedir.
Konjenital Muskuler Distrofi hakkında
Konjenital Muskuler Distrofi kas dokusunun progresif kaybı çeşitli şekilleri ile karakterize kalıtsal nöromüsküler koşullarının geniş bir yelpazede ifade eder. Şiddetli yaşamı tehdit eden ilerleyici kas güçsüzlüğü ("disket bebek sendromu") ile yenidoğan veya küçük çocuklu etkileyebilir. Komplikasyonları genç yaşta ve erken mortalite bozukluğu nedeni hareketsizlik ile ilişkili. Hastaların genç yaşta ve erken mortalite hareketsizlik sonucu vücut ağırlığı, iskelet deformasyonları ve solunum sıkıntısı kaybı muzdarip. Yeni yapılan bir epidemiyolojik tahmin 100,000 0.89 prevalansı yakındır. Hiçbir farmakolojik tedavi mevcut veya ileri klinik gelişme içinde. Tedavi seçenekleri yetersiz beslenme önlemek için skolyoz için solunum desteği ve ortopedik cerrahi gibi ek beslenme ile sınırlı bulunmaktadır.
Santhera Konjenital Muskuler Distrofi belirgin alt odaklanır kollajen VI (Ullrich, Bethlem Miyopati) veya laminin-alpha-2 (MDC1A) eksikliğine bağlı. Her iki alt mitokondriyal disfonksiyon ve kas hücre apoptozis ile ilişkilidir. In vivo çalışmalar omigapil, bir anti-apoptotik bileşik, hücre ölümü inhibe ettiğini ve lokomotif faaliyet artırırken ve erken ölüm [1] koruyarak kilo kaybı ve iskelet deformasyonu azaltır göstermektedir.
Referans
[1] Erb M. ve diğerleri (2009). Omigapil laminin-alpha-2 eksikliğine bağlı kas distrofi patoloji desteklemektedir. Farmakoloji ve Deneysel Tedavi 331 Dergisi: 787-795
* * *
Hakkında Santhera
Santhera Eczacılık (ALTI: Sann) geliştirilmesi ve özel niş ürünlerin ticarileştirilmesi henüz bir tedavisi ile birçok yetim göstergeler içerir nörodejeneratif ve nöromüsküler hastalıklar, yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyaç durumunda tedavisi için odaklanmış bir İsviçreli özel bir ilaç şirketidir. Catena ®, Friedreich's Ataxia tedavi Santhera ilk ürünü, Kanada pazarlanmaktadır. Daha fazla bilgi için, ziyaret
Santhera Pharmaceuticals lütfen.
Catena ® Santhera İlaç bir ticari markasıdır.
Daha fazla bilgi için,
Thomas Meier, Genel Bilimsel Görevlisi
Telefon: +41 (0) 61 906 89 64
thomas.meier @ santhera.com
Thomas Staffelbach, Baş Kamu ve Yatırımcı İlişkileri
Tel: +41 (0) 61 906 89 47
thomas.staffelbach @ santhera.com
Reddi / Geleceğe yönelik ifadeler
Bu iletişim bir teklif veya davet için abone veya Santhera İlaç Holding AG herhangi bir menkul kıymet alım teşkil etmez. Bu yayının Şirket ve işletme ile ilgili bazı ileriye yönelik ifadeler içerebilir. Bu tür ifadelerin maddi farklı olarak gerçek sonuçları, mali durumu, performansı veya Şirket kazanımlar neden olabilecek bazı riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler içeren ifade ya da bu tür açıklamalarla ima etti. Okuyucular bu nedenle herhangi bir sözleşme ya da yatırım kararı ile özellikle değil, bu ifadeler gereğinden fazla güvenmemeleri gerekir. Şirket, bu ileriye yönelik ifadeler güncellemek için herhangi bir yükümlülük kabul etmez.
Boru hattı
Santhera şu anda sahip yedi klinik evre ve bir geç klinik öncesi gelişim programları molekülleri ile dört ayrı küçük.
Kurşun bileşik Catena ® endikasyonları beş incelenmiştir olmak:
1. Friedreich Ataksi
2. Bir Faz Duchenne Muskuler Distrofi, III çalışma
3. Leber's Herediter Optik Nöropati
4. bir Faz II klinik çalışmada MELAS
5. I / II çalışması bir Faz İlköğretim Progresif Multipl Skleroz.
Santhera ikinci çekirdek program fipamezole Hastalığı Parkinson içinde Diskinezi için tedavi. IIb fiyort çalışma Faz olumlu sonuçlar doğrulayıcı hastalar's gösterdi Parkinson o fipamezole içinde diskinezi bağlı azaltır levodopaya. Kuzey Amerika ve Japonya dışındaki Geliştirme ve ticarileştirilmesi hakları Ipsen için ortaklık vardır.
Üçüncü bileşen, omigapil çalışma klinik olmayan tamamlanması başarılı klinik geliştirme programında Konjenital Muskuler Distrofi sonra III Faz II / a hazırlık için de şu anda.
büyütmek için resmin üzerine tıklayınız.
Santhera daha fazla in-, umut verici bileşikler lisans, in-house yeni bileşikler geliştirerek nöromüsküler hastalıklarda Şirket içi uzmanlık kullanmayı ve bugünkü moleküller için ek göstergeleri tanımlayarak ürün portföyünü çeşitlendirmek istemektedir.
Duchenne Muskuler Distrofi (DMD)
DMD tüm etnik gruplardan oluşan erkekleri etkileyen ciddi bir genetik nöromüsküler hastalıktır. DMD ve motor becerileri, ilerleyici kas kaybı ve spinal deformasyon dahil iskelet deformiteleri, sonuçları etkiler sonuçta erken ölüm solunum yetmezliği ve kardiyak komplikasyonlar bu sonucu yol açar. başlama yaş ortalaması yaş üç ila beş yıldır. Dilate kardiyomiyopati ve solunum yetmezliği genellikle bu kronik hastalığın erken yirmili ¾ geç gençler sık sık, erken morbidite ve mortalite DMD hastalarında yol ile ilişkilidir.
Hastalık ilerledikçe, DMD hastaları ve ciddi sağlık sorunları muzdarip genellikle ergenlik yıllarında bir tekerlekli sandalye ile sınırlı bulunmaktadır. Kardiyak komplikasyonlar ergenlik özellikle sırasında kademeli yaş kötüleşen kalp fonksiyonları ile, hemen hemen tüm DMD olgular mevcuttur. Solunum yetmezliği, ama aynı zamanda DMD ciddi bir etkisi olduğu solunum desteği getirilmesi ile, kalp yetmezliği erken ölümlerin ana nedeni oldu. DMD için etkin bir tedavisi henüz yoktur.
Santhera DMD ® 'Catena için ABD ve Avrupa'da öksüz çocuklar için ilaç verilmiştir.
DMD ® 'Catena klinik geliştirme
Şu anda, Santhera çalışma III Faz DELOS olan işe hastalar için çok önemli. DELOS ( D uch E nne Muskuler Distrofi L ong vadeli Ideben O ne S Tudy) Catena deneme değerlendiren emniyet, tolerans ve etkinliğinin bir doz klinik bir çift kör, plasebo kontrollü, randomize ® (900 mg / gün) plasebo ile karşılaştırıldığında. Sekiz etüt merkezleri hastalarda Avrupa ve ABD askere deneme 12 aylık klinik bu yaş 10-18 yıldır. DELOS çalışmanın birincil son nokta akım pik ekspiratuar ile ölçülen fonksiyon solunum 52 hafta başlangıca olduğu değiştirin. İkinci noktalar diğerlerini içeren diğer solunum parametreleri, kas gücü tedavi üzerinde ve motor fonksiyon dönem arasında yaşam kalitesinin iyileştirilmesi ve.
Ekim 2007'de, Santhera DMD ® 'Catena ile 12 aylık bir Faz IIa klinik çalışmanın olumlu, ilk sonuçlarını açıkladı. Bu keşif Faz IIa deneme Leuven, Belçika Üniversitesi'nde yapılan çift kör, randomize, plasebo-kontrollü bir çalışmadır. etkinliği ve tolere Catena tek doz düzeyi ® (450 mg / gün) plasebo ile karşılaştırıldığında değerlendirmek için toplam 21 DMD hastalarda 8 ve 16 yaş arasında çalışmaya alındı. 13 hastanın 8'inde plasebo grubuna randomize edildi ® süre Catena alıyordu.
hiçbir terkler ve çalışma vardı uyumu çok iyiydi. Önemlisi, güvenlik açısından fark ve tolere Catena of ® yine mükemmel güvenlik profili altını plaseboya göre orada Catena ® da bu pediatrik popülasyonda.
Birincil amacı Catena geliştirir ® veya kardiyak doku Doppler ve strain rate görüntüleme teknolojisi dahil kapsamlı bir ekokardiyografik yaklaşım uygulayarak, DMD hastalarında kalp fonksiyonlarında azalma yavaşlatır değerlendirmektir.
Primer son nokta sol ventrikül inferolateral duvar pik sistolik strain radyal ile ölçülen DMD hastalarında en ağır ve erken etkilenen kalp kası, bir bölgenin kontraktilite değişikliği bir değerlendirmesi oldu. ile on iki ay boyunca tedavi sonrası Catena ®, DMD hastalar plasebo ile karşılaştırıldığında bu fonksiyonel kardiyak parametre geliştirmek için bir eğilim gösterdi.
® bazı solunum parametreleri üzerine de gelişmiş Catena bu veriler, hastalara ek olarak. En anlamlı çarpıcı zirve akım hızı ile ölçülen DMD hastanın akciğer fonksiyonlarındaki düzelme oldu. plasebo alan hastalar çalışma dönemi içinde kötüleşti süre Catena ile tedavi gören hastalar ®, bu parametre üzerinde iyileştirilemez.
