Friedreich Ataksisi (FA) için yeni bir ilaç çalışması

Haber Internaf aracılığı ile Michael Beaudet’in nazik katkısı ile sağlanmıştır.
Hasan Çiçek tarafından tercüme edilmiştir.

Friedreich’s Ataksi’den binlerce kişi muzdarip.
Boston, 4 Eylül 2009 – MDA, yaklaşık 60 yıldır Nöromüsküler hastalıklar üzerine dünya da liderlik yapmaktadır. Bu zaman zarfında bilimsel teknoloji daha pahalı ve daha karmaşık hale doğru ilerledi. Maliyetleri paylaşmak için, MDA birçok biyoteknoloji şirketi ile ortaklıklar kurdu. Massachusetts’de bulunan bir şirket Friedreich's Ataksiye bir tedavi bulmak amacıyla çalışmaktadır. Repligen temsilcisi Laura Whitehouse, “Repligen, Friedreich's Ataksi için yeni bir tedavi geliştirmek amacıyla çalışmaktadır. Eğer biz bu ilaçları geliştirmekte başarılı olabilirsek, bu hastalıktan muzdarip olanlar açısından kullanılabilir ilk ilaç olabilme potansiyeli olacaktır. Bu ilaç hastalar için hastalığın seyrini etkileyebilir, yaşamlarının düzenini ve rotasını etkili bir biçimde geliştirebilir” dedi. Friedreich's Ataksi kalıtsal bir nörodejeneratif bir hastalık olup düşük düzeyde frataksin üretimi ile karakterize edilmektedir ve zamanla hareket kabiliyetinin kaybına yol açmaktadır. Sinir sistemini ve kas fonksiyonlarını etkilemektedir. Bilimadamı Heather Plasterer, “Repligen’de benim sorumluluğum, ilaç adaylarımızın, Friedreich's Ataksili hastalarda normalden az çalışan gen olan frataksin geninin çalışmasını artırmada ne kadar başarılı olduğunu takip etmemize yarayacak bazı yöntemler geliştirmektir’ dedi. Repligenden Steve Jones, “Şu an için sadece hastalığın belirtilerini ortadan kaldırmayıp aynı zamanda belirtileri tersine çevirerek hastalığın seyrini değiştirebileceğini düşündüğümüz bir ilacı geliştirme aşamasındayız. Ve bu durum bizi oldukça heyecanlandırıyor” dedi.
Kaynak/Dahafazla oku

Genişletmek için tıkla ...

Paylaşımın için tşk ederim.

İnşallah catene gibi fos çıkmaz. Sabırla bunuda bekleriz. Başka işimiz yok zaten.

bu deney icin brujselde kanimi almislardi
insanlar uzerinde daha denenmemis ama farelerde frataxin seviyesi bir fa tasiyicinin seviyesine ulastirmistilar
catena,deferiprone ve hdac cok farkli calisiyor
biri mitokondrileri korur
digeri frataxin uretimi yukseltiyor

eger bu tedavi gelismesi olumlu devam etsede
bi kac sene daha bekleriz ulasmak icin

ilk bu yontemi bulan 2003'te buldu yani dusunun

Bu hastalık üzerine şirket çalışıyosa çok da fazla bekleyeceğimizi sanmam, sadece bir hastalık üzerine gidecekler ben ilk defa bu kadar umutlandım

paşakızı sence bu şirket neden hastalık uzerine calısıyordur?

arkadaşım bu soru o kadar gereksizki illede cvp diyorsan söyleyeyim tabiyki para için herkes para için çalışıyor

senin gibi bn de umutluyum belki bu sirket belki bir baska kurulus tedaviyi bulacak,insallah bulurlar..tedavisini elbet birileri bulacak,bulunca kok hucre tedavisinde oldugu gibi herkes kendi cebini dusunecek,biz onlar icin yesil dolarlardan ibaretiz..

yazının tamamı.


BOSTON -- MDA nöromüsküler hastalık araştırma yaklaşık 60 yıldır dünya açmıştır. Bu süre içinde, bilimsel teknolojisi ve daha karmaşık pahalı büyüdü.

Payı maliyetleri için, MDA birçok biyoteknoloji şirketleri ile ortaklıkları oluşturmuştur. Bir Massachusetts şirket Freidrich's Ataksi için bir çare bulmak için çalışıyor.

"Repligen Freidrich's Ataksi tedavisi için yeni tedavi geliştirmek için çalışıyor. Ve eğer bu ilaçlar geliştirmekte başarılı, bir potansiyel ilk ilaç kullanılabilir olmalı ve belirgin ve hastalar için hastalığın seyrini değiştirmek olabilir geliştirmek ders ve onların yaşam yörünge, "Laura Whitehouse, Repligen dedi.

Freidrich's Ataksi bu protein Fretaxin düşük seviyeleri ile karakterize bir kalıtsal nörodejeneratif hastalık olduğunu ve ilerici engeli yol açar. Bu sinir sistemi ve kas fonksiyonu etkilemektedir.

"Repligen anda, benim sorumluluğum biz izlemek için ne kadar iyi bizim bileşikleri yapmak yani Freidrich's Ataksi işlev gören altında gen olduğunu fretaxin gen artırmayı kullanabileceğiniz bazı yöntemler geliştirmektir," bilim adamı Heather Sıvacı söyledi.

"Biz aslında sadece semptomları tedavi FA değiştirmek için düşünüyorum bir ilaç geliştirme sürecinde, ancak ters belirti. Ve biz bu konuda oldukça heyecanlı hevesli olan," Repligen Steve Jones dedi.

There's Freidrich Ataksi dünya çapında yaklaşık 15.000 hasta ve şu anda hiçbir tedaviler tedavileri mevcuttur.

"FA öksüz hastalık ve kuruluşlardan finansman MDA gibi çok özellikle yetim hastalıklar için önemli olan çok küçük çünkü bunlar kabul edilir ve çok amacıyla uygun hasta için bir ilaç geliştirmek için size gereken fonların düzeyi bulmak zordur. Bir önemli yararları olduğu biz MDA ile sahip ortaklık aracılığıyla bulduğunuz bu da hem hekim ve bilim adamlarının yanı sıra hasta amacıyla bu bileşiklerin gelişimi hızlandırmak için bütün bunlar son derece değerli bir çok geniş ağ yaratmasıdır insan klinik denemeler için, "Whitehouse dedi.

MDA Labor Day Telethon Kanal 5, Pazar 9 başlayan yayını olacak ve Pazartesi günü devam 6 kadar
Copyright 2009 TheBostonChannel.com tarafından. Tüm hakları saklıdır. Bu malzeme, yayını, yayınlanan olmayabilir yeniden veya yeniden dağıtılabilir.


sitenin en altındaki bir kişinin vermiş olduğu yorumu:

ben bio-teknolojik işbirliği üzerinde segmentinde gördüm. kombine araştırmacılar, doktorlar ve bilim adamları MD, MS, ve kanser tedavileri için doğru gelmek yukarıya ile birleştirerek. Benim izlenim bu küçük araştırma şirketleri ihtiyaç duydukları finansman elde edemeyeceksiniz ... Geçenlerde, mineral takviyeleri, vücudun hastalıklara mücadele alligned almak için şu anda beslenme ile kanser tedavi başka bir bilim keşfettiler. (benim oda arkadaşım meme kanseri o kemiklere matastitisized vardır.] O Ben ............ bir sonuç izlemek am bu rejimi başlamıştır. onun adını ve bilgi halinde söylemek isterim herhangi bir şekilde araştırma .... Fred Eichhorn teşekkür ederiz www.essentialsfactor.com www.esssentials.ws telefon ücretsiz :1-877-KANSERİNDE FREE 1-877-226-2373 www.CELLECT.org ilerleyen towared onu yerleştirebilirsiniz ... eğer her şeyi yapabilir ... bir tedavi için araştırma tutmak acıyor asla!! sincerly Cynthia Morin

iyi çeviremedim ama k. bakmayın... ii gün ler

paşa kızı bu firma sadece fa için çalışmıyor.fa gibi hastalıklar için çalışmış şimdide fa yı göz önüne alıyor.çalışmamız içinde fa da olaçak diyor.dahaaaaaaa ne başlamışlar nede bi yol kadedebilmişler.yazıda yazılanlar genelde fa nın nasıl bir hastalık olduğunu yazmışlar..bunlar o tedaviyi çıkarana kadar biz görmeyiz sanırsam...şimdilik en çok umut edeçeğimiz kök hüçre ama buda kesin değil...

ii günler...

phase 1 denemesi bile bile bitmedei
bunun 2 ve 3 uncu phasi var bundan sonra piyasaya surulmesi suresi
5 seneyi bulur yani simdiden umutlanacak bisey yok ortada

Arkadaşlar (çıkana kadar kadar biz görmeyiz) (şimdiden umutlanacak bişey yok) falan yazmışsınız ama eğer haberin tarihine baktıysanız 4 eylül. Bence adamlar 5 sene sonraki bir ilacı şimdi yazmazlar. Ben o şirketin sahibi olsam ilaç çıkmadan 1-2 ay sonra bu haberi yaptırırdım. Beş sene önceden haberi yaptırsa o zaman millet diyecekki çıkacak çıkacak dediler oda fos çıktı derler. Bakın arkadaşlar o şirket benim olmadığı halde ben herhangi biri olarak bunu düşünüyorsam şirket sahipleri kesin düşünür ve ona göre bir takvim belirler. Benim görüşüm böyle...

onur krdşm adamlar dememişlerki biz denedik bilmem şu zamanda çıkaraçaz diye.adamların sadece dediği bundan sonra fa üzerine yükleneçeğiz.bundan sonraki çalışmamız bu olaçak diyor. yani ortada ne deneme safhası var nede bi ilaç.sadece şirkt fa üzerinde çalışaçağını söylüyor.

bunu bu kadar büyütmeye gerek yok.

Repligenden Steve Jones, “Şu an için sadece hastalığın belirtilerini ortadan kaldırmayıp aynı zamanda belirtileri tersine çevirerek hastalığın seyrini değiştirebileceğini düşündüğümüz bir ilacı geliştirme aşamasındayız. Ve bu durum bizi oldukça heyecanlandırıyor” dedi
bu habere ıcılır walla ( ıftardan sonra)
bazı arkadaslar ortada ılac yok dıyo adamlar gıcındanmı uyduruyo suan ıcın bı ılac var sadece gelıstırıyolarmıs ben oyle anladım.
walla arkadaslar tr kok hucre safsadadan baska sey deıl carsamba aksamı haberturkde kok hucre oturumu vardı bakmaz olaydım program kısırlıgın tedavısıyle basladı tup bebekle kapandı fıttırdılar ınsanı ya sankı kok hucre sadece kısırlıgın tedavısınde kullanılacak genetık hastalıklara hıc degınılmedı dr. konusacak oluyo bıbbbbbbbbbbbbb spıker dogmamıs cocugun cınsıyetıı belırlenırmı dıyoya ızleyıp sunuya kufretmek ısteyen varsa etsın haberturkozel carsamba aksamı yayınlandı lınkını bulan olursa ekleyebılır. dr lara dıyecek lafım yok hepsı ısının uzman bırı memorıaldandı prof semra kahraman bırı amarıkan hastanesınden dr nesrın ercelen bırıde kocaelı unv. kok hucre merkezınden prof erdal karaöz du.
anladıgım kadarıyla embrıyonık kok hucreye daha onay yok calısmalar suruyomus.
somatıkse yılan hıkayesı gıbı bısıy da lab denenecekmıs sonra ınsan dısı canlılarda sonra ınsanda tabı deneme ıcın ınsanlarda denemeye dr 15 yıldan once kesınlıkle olmaz dıyo deneyın sonucları ıse............................................................
bıze gene almanya yolu gorundu hadı hayırlısı )))))))))))

idebenone deney halen bitmedi ne zaman bulundu 1999da
deferiprone 2002 halen deneme suruyo deneyler bi kac sene sonra bitcek
epo de oyle cok oluyo
yani simdi o bulundu diyebilirsin
ama kullanman icin seneler gecer
senin karakterinde var hemem herseye kapiliyon
bende oyle idim ama degistim
umutsuz degilim gercekci bekleyelim
bu arastirmayi yuruten doktorlari taniyom
beni takip eden doktor bunca zaman bisey demedigine gore bence suan somut adim yok hastalar icin

lazuli krdşm son noktayı koydu bu konu hakkında.dediğim gibi ortada umutlanacak hiçbişey yok...biraz gerçekçi olun....gerçekler üzerinde hayal kurun.

yamakasi ve lazuli arkadaşlar işlerin nasıl yürüdüğü konusunda fikriniz bile yok bilimadamları, biraraya gelen araştırma şirketleri ne için bunca ter döküyolar sizce, para kazanmak için dimi, etkili bi ilaç geliştirdiler diyelim, bunu neden piyasa sürmek için beklesinler ki daha çok kazanmazlar mı?

ab ve abd de kanun var
1 lab denemesi
2 phase 1 farelerde ve daha buyuk hayvanlarda
3 phase 2 etkive ve doz ayari insanlarda
4 phase 3 belirlendigi dozda deneme
5 piyasa surulme
bu 5 kademeyi mecbur edecen yosa ilaca onay cikmaz

butun denemeleri etmek icin cok para gerek
bizim hastalikta az insan oldugu icin ekonomi acisindan enteresan degiliz
az hasta az para
cok insan cok para

mesele catena icin cok para harcadilar firma deger kayip etti cunku sadece kanada onay verdi
tum dunya verdigi zaman cok kazanirlar


genetik hastaliklar ekonomi icin zararlidir bunu aklindan silme

bu madeyi de o repligen firma bulmadi
dr universitede yaptigi arastirma ile buldu repligen satin aldi haklari
deneme edip onay almaya caliscak onay alamazsa hep zarar ama konu o degil
bi kac yil daha beklersin diyorum
bu resmi takip et hdacs dir

Resim çok açıklayıcı.

o_n_u_r' Alıntı:

Resim çok açıklayıcı.

Genişletmek için tıkla ...

walla sorun bende galıba hıcbısey anlamadım .
tamam sonuc sukı ortada bı ılac var ama daha ısın basındayız ılac faz 1 faz 2 faz 3 alacak bu deneyın tam adı ne ve suan faz kac denemesınde.
lazullıcm tespıtın doru fa tedavı dıye bısey duydummu balıklama atlıyom bugune kadar hep bos ama pes etmek yok sonunda yakalayacam.
son ılac deneyının deferrıprone epo gıbı adı yokmu sen arastır bu ısı lazullıcım bız (ben) elımıze yuzumuze bulastırırız.
EPO fa ıcın deneme ama pıyasada var.
deferrıprone de oyle pıyasada var hatta turkıyedede ama ılac fa ıcın deıl talesemı ıcın uretılmıs tr deneyenlerde var.
ewet ılac pıyasaya surulunceye kadar cok ıs var suda kesınkı o plaacları pıyasaya cıkısını ne sen nede ben gorebılırız.

slymn krdşm bir dediğin bir dediğine hiç tutmuyor vala ilk başka başka bişi diyordun şimdi başka bişi.... hayıırlısı bakalım... ii günler

dorudur hılmıcm
napacan ben buyum
adamlar ılacı bulsunlar dıye bogazlarına bıcakmı dayaıma

a_slymn;

hdac repligen firmasi preclinical denemede phase bire gecmedi
deferiprone ferriprox ama hap olarak var fa icin surup seklindeki gerek o da onay almadi
talesemi icin onay alan ilaclarda
yani piyasada bulunan ilaclar fa ilaci onay almasi icin yine denemeleri gecmesi gerek
bi hastalik diger hastalik degil
onayi neden aliyorlar sosyal sigortasi karsalimasi icin cunku bu ilaclari sosyal sigortasiz almak nerdeyse imkan (ekonomi acisi)
mesele idebenone piyasada coktan yine onay almak icin ugrasiyorlar
epo piyasada ama o ilaccin cok yan etkisi var ve bir gun epo kullanicagimizi sanmiyorum
epo frataxin seviyesini az yukseltiyor hdac cok yukseltiyor
ama hdac ne kadar etki ve yan etki insanlarda gosterecegini tam bir bilmece ondan bi kac sene daha beklersin diyorum

ben onaysız bir ilaçtan mı bahsettim? tabiiki ilac denemelerden geçecek öyle hemen şıp diye olacak demedim
genetik hastalıklar ekonomi için zarar diyosun
şunuda sen unutma hastalıkların %de 90 i genetik

fa zararli cunku 1:50000 hasta var yani cok az
hastaliklarin %90 i genetik diyosun katilmiyorum
genetik hastalik tam olarak diyemezsin simdi her hastalikta gende sorun ariyorlar
fa dogustan dogan hastalik
grip kronik
bence otosomik yada resesif olmayan hastaliklara genetik hastaligi diyemezsin
dogustan olan hastaliklarda butun hucreler hasta
parkinson diabet alzaimer sonra ulusan genetik bozukluk bunlar genetik demem
tabi dogustan olan genetik bozuklar az gorunuiyor ondan bu hastaliklarin arastirmalari yavas ilerliyor
az hasta az para ekonomik olarak enteresan degil
hastaliklari karistirma parkinson da gecerli olan fa da olmaz
diger hastaliktan konusmak gereksiz

ya süleyman arkadaşım öle güzel açıklamalar yapıyosun valla gülerek keyifle okuyorum yanlış anlama ha dalga maiyetinde değil çok tatlısın...Böle azimli olmaya devam et tamam

Bahsi geçen ilaç ATALUREN olabilir.PTCBİO tarafından genetik mutasyonları önlemek için 2005te ptc124 adıyla başlatılan çalışmalar, 10 eylül 2009 itibariyle CF hastalarında son adım olan faz 3 e geçmiş. Temel olarak ilaç anlamsız genetik mutasyonlar sonucu erken verilen ve protein üretilmesini önleyen "DUR" sinyalini önlemeyi amaçlıyor, firma yetkilileri FA için bir çalışma olmadığını söylediler ama DMD,CF gibi kas hastalıklarındaki mutasyonu gidermeyi başaran bir ilaç FA dada etkili olur, bu etki doğrudan olmasada dolaylı olur.
Bu yuzden bu hastalık az para kazandırır, şu hastalık çok kazandırır sınıflandırması yapmamak doğru olur. Çünkü gen terapisi yada mutasyonları önleyecek bir tedavi yöntemi bildiğim kadarıyla 2400 genetik hastalığın çaresidir, bu demek oluyor ki çok büyük bir gelir ve şu anda sadece FA üzerinde çalışılmıo. Buluşları FA, DMD, BMD, CF, SCA vs. gibi büyük bir mutasyon ailesine yönelik olacak. TR yi ele aldığımızda 400 FA+ 350 DMD+ 300SCA vs.=Hem büyük bir gelir, hemde insanlık için büyük bi adım.
Bu zamana kadar tedaviler, yetersiz teknoloji ve az bilgi birikimi yüzünden, kas hastalıklarını yavaşlatmaya, yan etkilerini azaltmaya yönelikti. İstendiği ölçüde olmayan bu yöntemler sanırım bırakılıp, sorunun kaynağına iniliyor. İnşallah başarılı olunur.

pct124 ve hdac cok farklidir
pct124 fa icin gecerli degil diye duymustum cunku mutasyon non sence
evet pct124 bi cok kas hastalikta umut saciyor

Arkadaşlar bu ilaç hakkında MDA şirketinin detaylı bilgi alabileceğimiz internet sitesi falan varmı? Bilen varsa yazabilirmi...

lazuli61;

PTCBİO dan dolaylı olarak aldığım mailde FAyı kapsayan bir çalışma olmadığını söylemişlerdi ama bu FA a yararlı olmayacağı anlamına gelmemekte olduğunuda vurguladılar. Bunu belirtmiştim.