Sensorinöral işitme kaybı için yaşlanma kulaklarında çoğumuzun olduğu tipte bir tedavi yoktur. En azından henüz değil. Ancak daha önceki yayınlarda yazmış olduğum gibi, öncü bir tedavi yolda olabilir. Buna CGF166 deniyor. İşitme kaybı için ABD'de insan denemeleri geçiren tek gen tedavisi budur ve erken raporlar umut vericidir. İşte ilerleme raporu.
Saç
Hücreleri Ulusal Sağlık Enstitüleri
Önce küçük bir geçmiş. Sensorinöral işitme kaybının çoğunun nedeni oldukça basittir. Yaşlandıkça saç hücrelerini, kokleadaki titreşim dedektörlerini kaybederiz ve saç hücrelerini kaybettiğimizde işitme kaybederiz. Yaklaşık 30.000 kişiyle doğarız ve sizi gürültüye bağlı hasar, ototoksik ilaçlar veya erken yaşa bağlı işitme kaybına yatkın hale getiren genler yüzünden farklı oranlarda kaybederiz.
Onlar gittikten sonra geri dönmezler. Ancak CGF166 saç hücrelerinin rejenerasyonunu tetikleyebiliyor gibi görünüyor.
Atoh1 olarak bilinen, memelilerdeki kıl hücrelerinin embriyo aşamasında büyümesine neden olan bir geni kullanıyor ve daha sonra kapanıyor. CGF166 ile, atoh1, kokleadaki hücrelere bağlanan ve saç hücrelerinin yeniden büyümeye başlamasını söyleyen zararsız bir virüse eklenir.
Fareler ve maymunlar için çalıştı. Şimdi Novartis, insanlar için de geçerli olup olmadığını görmek için denemeler yapıyor. Bunlar, öncelikin güvenlik olduğu ve çalışıp çalışmadığının belirlendiği Phase 1/2 denemeleridir. Denemeler üç merkezde yürütülüyor: Baltimore'da Johns Hopkins, Kansas'ta Kansas Üniversitesi ve New York'ta Columbia Üniversitesi.
Dr. Lawrence Lustig
Columbia Üniversitesi
Columbia davalarını yürüten Dr. Lawrence Lustig ile konuştum ve ilerleme hakkında cömertçe bir güncelleme yaptınız.
İlk hasta 2014 yılında CFG166 almış ve toplam 45 hasta üzerinde planlamışlardı. Ancak şu ana kadar sadece 11 kişi tedavi altına alındı. Lustig ve meslektaşları için hayal kırıklığı düşük bir sayı. Nedenine sordum.
"Aday olan hastalar bulmaya çalışırken karşı karşıya olduğumuz konulardan biri, dahil etmek için kullandığımız çok kısıtlayıcı kriterlerdir. Temel olarak aday olan herkes aynı zamanda bir koklear implant adayıdır. Bu düzeyde işitme kaybınız olması gerekir. Ama eğer çok ağırsa, artık artık adaysın. Dolayısıyla bir ciddiyet penceresi içinde olmalısınız.
İkinci olarak, işitme kaybınız için belirli nadir genetik koşullara (Usher Sendromu gibi) sahip olamazsınız.
Ve sayı üç, bu seviyede işitme kaybına sahip çoğu kişinin zaten bir koklear implant almış olması. "
CGF166'nın geniş bir klinik kullanıma girmesi durumunda bu kısıtlayıcı kriterler gevşetilebilir, ancak şu an için Dr. Lustig'in belirttiği gibi "FDA uygun bir şekilde dikkatli olmakta, çünkü bu herkesin bir gen terapisi çalışması yapmayı ilk kez yaptığı" dedi.
Ayrıca şu ana kadar hiçbir hastada büyük bir sorun yaşanmadığını bildirdi.
Prosedür kulak kanalını aşağıya doğru indirmeyi ve kokleaya erişmek için timpanik zarı (kulak tamburu) ayırmayı içerir. CGF166'yı vermek için kokleada bir delik oluşturmak için bir lazer kullanılır. Dikkat çekici bir şekilde, sadece 30 dakika sürüyor ve hasta aynı gün eve gönderildi.
Şimdiye kadar elde edilen sonuçlar umut vericidir. "İşitme kazandıran birkaç hasta var, bu yüzden kesinlikle teşvik ediyoruz."
Her şeyin iyi geçtiğini varsayarsak, CGF166 ne zaman daha geniş bir kullanım için onaylanabilir?
"En azından birkaç yıl olacağını söyleyebilirim. 3. Aşama bir çalışma yapmak zorundayız. Hastaları bulmanın zor olduğu ve işi hızlandıracağı için işe alım için yalnızca ek merkezler eklemeyi umuyoruz "dedi.
Parmaklar geçti. Duruşmaya aday olduğunuzu düşünüyorsanız, ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri sitesine gidin : CGF166 klinik denemeleri.
Ayrıca, Novartis ile doğrudan iletişime geçebilirsiniz : Novartis CGF166 denemeleri.
Kayıt için hak etmedim. İşitme halen çok iyi.
Sensorinöral işitme kaybı için yaşlanma kulaklarında çoğumuzun olduğu tipte bir tedavi yoktur. En azından henüz değil. Ancak daha önceki yayınlarda yazmış olduğum gibi, öncü bir tedavi yolda olabilir. Buna CGF166 deniyor. İşitme kaybı için ABD'de insan denemeleri geçiren tek gen tedavisi budur ve erken raporlar umut vericidir. İşte ilerleme raporu.
Saç
Hücreleri Ulusal Sağlık Enstitüleri
Önce küçük bir geçmiş. Sensorinöral işitme kaybının çoğunun nedeni oldukça basittir. Yaşlandıkça saç hücrelerini, kokleadaki titreşim dedektörlerini kaybederiz ve saç hücrelerini kaybettiğimizde işitme kaybederiz. Yaklaşık 30.000 kişiyle doğarız ve sizi gürültüye bağlı hasar, ototoksik ilaçlar veya erken yaşa bağlı işitme kaybına yatkın hale getiren genler yüzünden farklı oranlarda kaybederiz.
Onlar gittikten sonra geri dönmezler. Ancak CGF166 saç hücrelerinin rejenerasyonunu tetikleyebiliyor gibi görünüyor.
Atoh1 olarak bilinen, memelilerdeki kıl hücrelerinin embriyo aşamasında büyümesine neden olan bir geni kullanıyor ve daha sonra kapanıyor. CGF166 ile, atoh1, kokleadaki hücrelere bağlanan ve saç hücrelerinin yeniden büyümeye başlamasını söyleyen zararsız bir virüse eklenir.
Fareler ve maymunlar için çalıştı. Şimdi Novartis, insanlar için de geçerli olup olmadığını görmek için denemeler yapıyor. Bunlar, öncelikin güvenlik olduğu ve çalışıp çalışmadığının belirlendiği Phase 1/2 denemeleridir. Denemeler üç merkezde yürütülüyor: Baltimore'da Johns Hopkins, Kansas'ta Kansas Üniversitesi ve New York'ta Columbia Üniversitesi.
Dr. Lawrence Lustig
Columbia Üniversitesi
Columbia davalarını yürüten Dr. Lawrence Lustig ile konuştum ve ilerleme hakkında cömertçe bir güncelleme yaptınız.
İlk hasta 2014 yılında CFG166 almış ve toplam 45 hasta üzerinde planlamışlardı. Ancak şu ana kadar sadece 11 kişi tedavi altına alındı. Lustig ve meslektaşları için hayal kırıklığı düşük bir sayı. Nedenine sordum.
"Aday olan hastalar bulmaya çalışırken karşı karşıya olduğumuz konulardan biri, dahil etmek için kullandığımız çok kısıtlayıcı kriterlerdir. Temel olarak aday olan herkes aynı zamanda bir koklear implant adayıdır. Bu düzeyde işitme kaybınız olması gerekir. Ama eğer çok ağırsa, artık artık adaysın. Dolayısıyla bir ciddiyet penceresi içinde olmalısınız.
İkinci olarak, işitme kaybınız için belirli nadir genetik koşullara (Usher Sendromu gibi) sahip olamazsınız.
Ve sayı üç, bu seviyede işitme kaybına sahip çoğu kişinin zaten bir koklear implant almış olması. "
CGF166'nın geniş bir klinik kullanıma girmesi durumunda bu kısıtlayıcı kriterler gevşetilebilir, ancak şu an için Dr. Lustig'in belirttiği gibi "FDA uygun bir şekilde dikkatli olmakta, çünkü bu herkesin bir gen terapisi çalışması yapmayı ilk kez yaptığı" dedi.
Ayrıca şu ana kadar hiçbir hastada büyük bir sorun yaşanmadığını bildirdi.
Prosedür kulak kanalını aşağıya doğru indirmeyi ve kokleaya erişmek için timpanik zarı (kulak tamburu) ayırmayı içerir. CGF166'yı vermek için kokleada bir delik oluşturmak için bir lazer kullanılır. Dikkat çekici bir şekilde, sadece 30 dakika sürüyor ve hasta aynı gün eve gönderildi.
Şimdiye kadar elde edilen sonuçlar umut vericidir. "İşitme kazandıran birkaç hasta var, bu yüzden kesinlikle teşvik ediyoruz."
Her şeyin iyi geçtiğini varsayarsak, CGF166 ne zaman daha geniş bir kullanım için onaylanabilir?
"En azından birkaç yıl olacağını söyleyebilirim. 3. Aşama bir çalışma yapmak zorundayız. Hastaları bulmanın zor olduğu ve işi hızlandıracağı için işe alım için yalnızca ek merkezler eklemeyi umuyoruz "dedi.
Parmaklar geçti. Duruşmaya aday olduğunuzu düşünüyorsanız, ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri sitesine gidin : CGF166 klinik denemeleri.
Ayrıca, Novartis ile doğrudan iletişime geçebilirsiniz : Novartis CGF166 denemeleri.
Kayıt için hak etmedim. İşitme halen çok iyi.