Merhabalar
Engelli haklarına dair tüm içerikten üye olmaksızın yararlanabilirsiniz.
Soru sormak veya üyelere özel forumlarlardan ve özelliklerden yararlanabilmek içinse sitemize üye olmalısınız.
PTC124 adlı ilacın patenti alınmış. Ataluren ismiyle piyasaya çıkacak..
- Konbuyu başlatan ONE MINUTE
- Başlangıç tarihi
ivlu07 böyle asparagas haberlere inanma böyle birşey yok son aşamaya gelmiş ilacı kim kesintiye uğratabilir böyle saçmalık olabilirmi biyerden duydugu yok haberi kendi kafasına göre yazmış işte eğer haberin doğruluk payı olsaydı önce orjinalini yazar sonra türkçe çevirisini yazardı. böyle haberlerle moralinizi bozmayın ilaç çıkacak Allah yardımcımız olacak emin olabilirsin.
Bu durumun buraya gelmesinde YÜCE RABBİMİZİN yardımı sonsuzdur.
Gönlünüzü ferah tutun.
Bu durumun buraya gelmesinde YÜCE RABBİMİZİN yardımı sonsuzdur.
Gönlünüzü ferah tutun.
Bu bilgiyi Haluk Topaloğlu hocamızdan aldım. Şu anda kendisi yurtdışında toplantıda.Ben sadece bir bilimsel sonucu aktardım. Bu basın duyurusuyla da açıklanmış.
Galiba okuması gerekenler hemen tepki veren arkadaşlarımız.
Preliminary results of ataluren clinical trial for Duchenne not encouraging | Muscular Dystrophy Campaign
PTC Therapeutics and Genzyme Corporation Announce Preliminary Results from the Phase 2b Clinical Trial of Ataluren for Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy / Treatment News / News
Pharmacy Choice - Pharmaceutical News - PTC Therapeutics Announces Additional Study of Ataluren in Patients with Advanced Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy - March 5, 2010
Pharmacy Choice - Pharmaceutical News - PTC Therapeutics Announces Additional Study of Ataluren in Patients with Advanced Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy - March 5, 2010
Galiba okuması gerekenler hemen tepki veren arkadaşlarımız.
Preliminary results of ataluren clinical trial for Duchenne not encouraging | Muscular Dystrophy Campaign
PTC Therapeutics and Genzyme Corporation Announce Preliminary Results from the Phase 2b Clinical Trial of Ataluren for Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy / Treatment News / News
Pharmacy Choice - Pharmaceutical News - PTC Therapeutics Announces Additional Study of Ataluren in Patients with Advanced Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy - March 5, 2010
Pharmacy Choice - Pharmaceutical News - PTC Therapeutics Announces Additional Study of Ataluren in Patients with Advanced Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy - March 5, 2010
fulya hanım haluk topaloglu zaten hep önyargılı hem olumsuz bir doktor oldugu için onun söylediğini neden kayle alalım kesinti yapılsa neden genzyme firmasıyla anlaşma yaptılar en son ki açıklamada genzyme firmasından bahsetmişler bu ptc firması boş yere ümit vermez çıkacak adım gibi eminim haluk topaloglundan aldıgn bilgi neden burda söylüyorsun kesinti yok sen rahat ol
İstediğinize inanın ben size ne yapayım. Duyuruyu Haluk bey yapmıyor, basın duyurusunu PTC yapıyor. Ben sadece yayınlarla da yeni gelişmeyi aktardım. Neden son yayınları es geçiyorsunuz ? Hem sizin hastalık tipiniz nedir ? Kim size hastalığınız için bu maddeyi önerdi ? Stop codon özellikli bir hastalığınız mı var ?
Biz de acaba sma ya diğer ptc çalışmasıyla bir yöntem olabilir mi? diye bilimin açıklamalarıyla takip ediyoruz ama şimdiki gelinen noktayı PTC böyle açıklıyor. Bunlar çalışmanın - denemelerin faz sonucu. Belki ilerde eksiklikleri anlaşılıp yeni formülle PTC yine tedavi umudu olur. Hem neden bu kadar umutlanmıştınız ? Biz de takip ediyoruz ama körü körüne de umut bağlamıyoruz. Sohbetlerde birbirinizi umutlandırıyorsunuz, bu bilimsel değil ki. Tamam faz çalışması vardı diye, umut olabilir mi diye hepimiz takip ettik, yine de ederiz, keşke tekrar bir umut noktasına gelinse. Ama konuyu hiç incelemeden bilimden bilgi almadan böyle tepki kime yarar.
Biz de acaba sma ya diğer ptc çalışmasıyla bir yöntem olabilir mi? diye bilimin açıklamalarıyla takip ediyoruz ama şimdiki gelinen noktayı PTC böyle açıklıyor. Bunlar çalışmanın - denemelerin faz sonucu. Belki ilerde eksiklikleri anlaşılıp yeni formülle PTC yine tedavi umudu olur. Hem neden bu kadar umutlanmıştınız ? Biz de takip ediyoruz ama körü körüne de umut bağlamıyoruz. Sohbetlerde birbirinizi umutlandırıyorsunuz, bu bilimsel değil ki. Tamam faz çalışması vardı diye, umut olabilir mi diye hepimiz takip ettik, yine de ederiz, keşke tekrar bir umut noktasına gelinse. Ama konuyu hiç incelemeden bilimden bilgi almadan böyle tepki kime yarar.
abi şu olumsuz bişeyler duyuran kişilere ne yükleniyorsunuz ona anlam veremiyom yarıda kesilmişse kesilmiştir söyleyen kişi yarıda kesmedi ya çalışmaları fulya ablanın öle asparagas haber çıkarcanı da sanımıyorum gerçekten kesildiyse boşuna umutlanmayalım bari 2010unun ikinci yarısı çıkacak ilaç birkaç ay kala yalan oldu
arkadaşlar kesildi diyorsunuz tamam ama ptcbio ayın 3 ünde yayınladığı haberde öyle birşeyden bahsetmiyor.
fulya hanımın referans olarak belirttiği gün ayın 5 ptcbio.com da kesinti yapıldığı belirtilmiyor.
Arkadaşlar ingilizcesi iyi olan arkadaşlardan ptcbiodaki orjinal yazının çevirisini yapmalarını rica ediyorum.
Son aşamaya gelmiş ve uluslarası ilaçlar birliğinin onayını almış genzyme firmasıyla protokol imzalamış okadar para harcanmış bir ilacın kesintisi mümkün değildir.
fulya hanımın referans olarak belirttiği gün ayın 5 ptcbio.com da kesinti yapıldığı belirtilmiyor.
Arkadaşlar ingilizcesi iyi olan arkadaşlardan ptcbiodaki orjinal yazının çevirisini yapmalarını rica ediyorum.
Son aşamaya gelmiş ve uluslarası ilaçlar birliğinin onayını almış genzyme firmasıyla protokol imzalamış okadar para harcanmış bir ilacın kesintisi mümkün değildir.
kesilme filan yok ortada insanların morelını kimsenın bozmaya hakkı yok ayın 3. yayınlanan bıldırıde google ile cevırı yapıldığında ıyı kötu anlasılmaktadır hersey kımse canını sıkmasın boşyere allah yardımcımız olsun herdaim
arkadaşlar benim kuzenim amerika da yaşıyor o bana çevirdi tedavi de eksikler varmış o yüzden henüz piyasaya çıkmasına izin verilmemiş eksikleri giderin öyle gelin piyasaya çıkaralım demişler tedavi yöntemini değiştirerek bir çalışma daha başlatacakmış ptc yani boşa giden bir şey yok moral bozmaya gerek yok kendinize gelin lütfen
PTC Therapeutics VE Genzyme CORPORATION ilan ÖN SONUÇLARI AŞAĞIDAKİ SAÇMALIĞI MUTASYON Duchenne İÇİN ATALUREN OF 2B klinik / BECKER kas distrofisi FAZ
arkadaşlar sorun yok hasta ile ilgili bir durumdan bahsetmişler.kesinti felan yok ilaç daha önce denildiği gibi 2011 de çıkacak.
saygılarımla
SOUTH PLAINFIELD, NJ and CAMBRIDGE, MA – March 03, 2010 – PTC Therapeutics, Inc. and Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ) today announced preliminary results from the Phase 2b clinical trial of ataluren, an investigational new drug, in patients with nonsense mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy (nmDBMD).
GÜNEY Plainfield, NJ ve Cambridge, MA - Mart 03, 2010 - PTC Therapeutics, Inc Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ) bugün, hastalarda nonsense mutasyon ile Faz ataluren ve 2b klinik bir investigational yeni ilaç açıklanan ilk sonuçlarını açıkladı Duchenne / Becker Müsküler Distrofi (nmDBMD). The primary endpoint of change in 6-minute walk distance did not reach statistical significance within the 48 week duration of the study.
6 değişim birincil uç dakikalık yürüme mesafesi çalışma süresi 48 hafta içinde istatistiksel olarak anlamlı değildi. Study results showed that ataluren was well tolerated and no clinical trial patients discontinued treatment due to an adverse event.
Çalışmanın sonuçları ataluren iyi tolere edildi hiçbir klinik hasta tedavi ters bir olay nedeniyle kesildi gösterdi. Additional efficacy analyses are underway in patient subgroups.
Ek etkinliğini analiz hasta alt grupları olarak devam etmektedir. "These results further demonstrate the safety profile of ataluren and support continued development," remarked Langdon Miller, MD, PTC's chief medical officer.
"Daha fazla ataluren bir güvenlik profili gösterir ve sürekli gelişimini desteklemek Bu sonuçlar," Langdon Miller, MD, PTC baş sağlık memuru belirtti. "DBMD is a progressive, debilitating, and life-threatening neuromuscular disorder. The variability of symptom onset, disease progression, and 6-minute walk distance creates challenges for clinical development. Importantly, this trial does provide a wealth of valuable data about ataluren and DBMD. Additional analyses will guide the overall clinical and regulatory path forward."
Bir, zayıflatıcı, ilerici ve yaşamı tehdit eden nöromuskuler bozukluk "olduğunu DBMD. Semptom başlangıcı, hastalık progresyon değişkenliği, ve 6-dakika yürüme mesafesi klinik gelişimi için sorunlar oluşturur. Önemlisi, bu deneme ataluren ve hakkında değerli bir veri zenginliği içerir DBMD. Ek analizler ileri klinik ve düzenleyici genel yol yol gösterecektir. " "PTC has a longstanding commitment to discovering and developing new treatments for DBMD and we will continue to collaborate with patients, investigators, and DBMD advocacy groups to advance these efforts," stated Stuart Peltz, Ph.D., president and chief executive officer of PTC Therapeutics.
"PTC ve DBMD savunuculuk gruplarının bu çabaları ilerlemek için keşfetmek ve DBMD için yeni tedavilerin geliştirilmesi ve hasta, müfettişler ile işbirliği devam edecektir için uzun süredir devam eden taahhüdü vardır," Stuart Peltz, Doktora, başkan ve CEO belirtilen PTC Therapeutics. "Data from this Phase 2b study will guide further development of ataluren in nonsense mutation genetic disorders."
"Veri 2b çalışmada anlamsız mutasyon genetik bozukluklar ataluren daha da geliştirilmesi rehberlik edecek bu aşamasından." "The quality of the data from this well-conducted study and additional analyses will help to inform the clinical development of ataluren in other indications," stated Geoffrey McDonough, MD, senior vice president and general manager of Genetic Diseases at Genzyme.
Bu iyi, diğer göstergeler de ataluren ve klinik geliştirme bilgilendirmek için yardımcı olacak çalışma ve ek analizler yürütülen veri "kalite", Geoffrey McDonough, MD, Genzyme kıdemli başkan yardımcısı ve Genetik Hastalıklar genel müdürü söyledi. "We are committed to the development of ataluren
"Biz ataluren gelişimine kararlıyız and will continue to collaborate with PTC to advance its development for the treatment of genetic disorders."
ve PTC ile genetik hastalıkların tedavisi için onun gelişimini ilerletmek için işbirliği yapmaya devam edecektir. " Ataluren is also currently being investigated for use in patients with nonsense mutation cystic fibrosis in a Phase 3 study and nonsense mutation hemophilia A and B in a Phase 2a study.
Ataluren de şu anda bir Faz 2a çalışmada bir aşamasında anlamsız mutasyon kistik fibroz 3 çalışma ve anlamsız mutasyon hemofili A ve B olan hastalarda kullanmak için soruşturma altına alındı. Ataluren's mechanism of action offers the potential to address multiple genetic disorders with various pathophysiologies and disease manifestations.
Eylem Ataluren's mekanizması potansiyel çeşitli pathophysiologies ve hastalık belirtileri ile birden çok genetik bozukluklar adresine sunmaktadır. ABOUT THE PHASE 2B CLINICAL TRIAL
FAZ 2B klinik HAKKINDA The randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2b trial was designed to evaluate the safety and efficacy of 48 weeks of ataluren therapy in patients with nmDBMD.
Randomize,-kör, plasebo kontrollü Faz 2b deneme çift nmDBMD ile güvenlik ve hastalarda ataluren tedavisinin 48 hafta etkinliğini değerlendirmek amacıyla yapıldı. The study enrolled 174 participants at 37 sites in North America, Europe, Australia, and Israel.
Çalışmada Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya ve İsrail'de 37 sitelerdeki 174 katılımcı kayıt yaptırmış. Participants were randomized to receive either a low dose of ataluren (10 mg/kg in the morning, 10 mg/kg at midday, and 20 mg/kg in the evening), a high dose of ataluren (20 mg/kg in the morning, 20 mg/kg at midday, and 40 mg/kg in the evening), or placebo (inactive drug in the morning, at midday, and in the evening).
Katılımcıların ya (10 mg / kg sabah ataluren düşük doz almak için randomize edildi, 10 mg / gün ortası, ve 20 mg / kg akşam kg), ataluren yüksek doz (20 mg / kg sabah , 20 mg / gün ortası, ve 40 mg / kg akşam kg) veya plasebo (ilaç etkin sabah, öğle, ve akşam). The primary outcome measure was the total distance walked during a 6-minute walk test, a standardized test of ambulation.
6 dakikalık yürüme testi, ambulasyon standart bir test sırasında yürüdü birincil sonucu tedbir toplam mesafe vardı. Other outcome measures in the study evaluated activity at home, muscle and heart function, strength, cognitive ability, muscle integrity, and muscle dystrophin expression.
Çalışmada diğer parametreler ev, kas ve kalp fonksiyonu, gücü, bilişsel yeteneğini, kas bütünlüğünü ve kas distrofin ifade etkinliği değerlendirildi. Safety parameters, compliance, and ataluren blood levels were also monitored.
Güvenlik parametreleri, uyumluluk ve ataluren kan düzeyleri takip edildi. ABOUT DUCHENNE/BECKER MUSCULAR DYSTROPHY
HAKKINDA Duchenne / BECKER kas distrofisi Duchenne and Becker muscular dystrophy (DBMD) are progressive muscle disorders caused by the lack of functional dystrophin protein.
Duchenne ve Becker kas distrofisi (DBMD) ilerleyici kas bozuklukları fonksiyonel distrofin protein eksikliğinden kaynaklanır. Dystrophin is critical to the structural stability of skeletal, diaphragm, and heart muscles.
Distrofin, iskelet diyaframın yapısal istikrarı için kritik öneme sahiptir ve kalp kasları. Patients with Duchenne muscular dystrophy, the more severe form of the disorder, may lose the ability to walk as early as age 10 and experience life-threatening lung and heart complications in their late teens and twenties.
Hasta Duchenne kas distrofisi ile, hastalığın daha şiddetli formu, yetenek olarak 10 yaş ve tecrübe yaşam olarak erken-geç kendi gençler ve yirmili akciğer ve kalp komplikasyonları tehdit yürümeye kaybedebilirsiniz. A smaller subset is classified as having Becker muscular dystrophy, a milder variation of the disorder that is associated with later manifestation of symptoms.
Daha küçük bir alt kümesi Becker kas distrofisi, bu belirtilerin daha sonra tezahürü ile ilişkili bozukluk hafif varyasyonu sahip olarak sınıflandırılır. About 10 to 15 percent of all DBMD cases are caused by nonsense mutations in the dystrophin gene.
DBMD tüm vakaların yaklaşık yüzde 10-15 distrofin genindeki mutasyonlar saçmalık kaynaklanır. There are an estimated 1,900 and 2,200 patients with nmDBMD in the United States and Europe, respectively.
Orada yaklaşık 1.900 ve 2.200 Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa, sırasıyla nmDBMD olan hastalarda uygulanır. More information about DBMD is available through the Muscular Dystrophy Association (Welcome to MDA, Helping Jerry's Kids), the Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), and the Association Française contre les Myopathies (AFM – Tlthon 2009 ? Il est encore temps de donner).
DBMD hakkında daha fazla bilgi Musküler Distrofi Derneği (Welcome to MDA, Helping Jerry's Kids) aracılığıyla, Veli Projesi Musküler Distrofi (www.parentprojectmd.org) ve Association Française contre les Myopathies (AFM - www.afm-) france.org kullanılabilir . ABOUT ATALUREN
HAKKINDA ATALUREN An investigational new drug discovered by PTC Therapeutics, ataluren is a protein restoration therapy designed to enable the formation of a functioning protein in patients with genetic disorders caused by a nonsense mutation.
Bir investigational yeni ilaç PTC Therapeutics tarafından keşfedilen ataluren bir protein restorasyon tedavi genetik bozukluklar anlamsız bir mutasyon nedeniyle hastalarda işleyen protein oluşumunu sağlamak için tasarlanmıştır. A nonsense mutation is an alteration in the genetic code that prematurely halts the synthesis of an essential protein.
Bir saçmalık mutasyon bu erken önemli bir protein sentezi durdurur genetik kodunda bir değişiklik olduğu. The resulting disorder is determined by which protein cannot be expressed in its entirety and is no longer functional.
Sonucu bozukluk olan protein bütünüyle ifade edilemez ve artık fonksiyonel belirlenir. Ataluren is currently being investigated for use in patients with genetic disorders due to a nonsense mutation.
Ataluren şu anda genetik hastalıkların bir anlamsız mutasyon nedeniyle hastalarda kullanmak için soruşturma altına alındı. PTC Therapeutics and Genzyme Corporation formed an exclusive collaboration in 2008 to develop and commercialize ataluren worldwide.
PTC Therapeutics ve Genzyme Corporation'ın 2008 yılında geliştirilmesi ve ataluren dünya çapında ticari özel bir işbirliği kurdu. PTC Therapeutics will commercialize the product in the United States and Canada, while Genzyme will commercialize ataluren in other regions of the world.
Genzyme ise dünyanın diğer bölgelerinde ataluren ticari olacak PTC Therapeutics, Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada'da ticari ürün olacaktır. The development of ataluren has also been supported by grants from Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (the nonprofit affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation); FDA's Office of Orphan Products Development; Muscular Dystrophy Association; National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; and Parent Project Muscular Dystrophy.
Ataluren bir gelişme de Kistik Fibrozis Vakfı Therapeutics Inc hibe Kistik Fibrozis Vakfı'nın (kar amacı gütmeyen bağlı); FDA's Office Yetim Ürün Geliştirme; Musküler Distrofi Derneği; Ulusal Merkezi Araştırma Kaynakları için; Ulusal Kalp, Akciğer, destek oldu ve Kan Enstitüsü ve Veli Projesi Musküler Distrofi. A
ABOUT GENZYME
HAKKINDA Genzyme ABOUT GENZYME
One of the world's leading biotechnology companies, Genzyme is dedicated to making a major positive impact on the lives of people with serious diseases.
Biri dünyanın önde gelen biyoteknoloji şirketlerinin, Genzyme ciddi hastalıkları olan insanların yaşamları üzerinde büyük bir olumlu etki yapmaya adamıştır. Since 1981, the company has grown from a small start-up to a diversified enterprise with more than 12,000 employees in locations spanning the globe and 2009 revenues of $4.5 billion.
1981 yılından itibaren, şirketin küçük bir start-up çeşitlendirilmiş bir kurumsal yerleri dünya ve 4,5 milyar dolarlık bir gelir kapsayan 2.009 'den fazla çalışanı ile 12.000 den büyüdü. With many established products and services helping patients in approximately 100 countries, Genzyme is a leader in the effort to develop and apply the most advanced technologies in the life sciences.
Kurulan birçok ürün ve hizmetler yaklaşık 100 ülkede hastalara yardım grubu, Genzyme çaba geliştirilmesi ve yaşam bilimleri içinde en ileri teknolojileri uygulamak bir liderdir. The company's products and services are focused on rare inherited disorders, kidney disease, orthopaedics, cancer, transplant and immune disease, and diagnostic testing.
Şirketin ürün ve hizmetleri nadir kalıtsal bozuklukları, böbrek hastalıkları, ortopedi, kanser, nakli ve bağışıklık hastalığı, test ve teşhis odaklı. Genzyme's commitment to innovation continues today with a substantial development program focused on these fields, as well as cardiovascular disease, neurodegenerative diseases, and other areas of unmet medical need.
Yeniliklere Genzyme kararlılığının bugün önemli bir kalkınma programı bu alanlar üzerinde duruldu yanı sıra kalp-damar hastalığı, nörodejeneratif hastalıklar, ve tıbbi ihtiyaç diğer alanlarda devam etmektedir. arkadaşlar sorun yok hasta ile ilgili bir durumdan bahsetmişler.kesinti felan yok ilaç daha önce denildiği gibi 2011 de çıkacak.
saygılarımla
Arkadaslar kendi aramizda bu kadar sert tartismaya girmeye gerek yok.Ben yaziyi kashastaliklari.aileniz sitesinde yazmistim ama buraya aktarirken nette sorun yasadim aktarmakta gec kaldim.Konu su PTC firmasi 48 haftalik test calismasi sonucunda Atalurenin iyi tolere edildigi,hicbir yan etki gorulmedigi ama deneye katilan hastalardan Ataluren verilenlerle sahte etkisiz ilac verilenler arasinda 6 dakikalik yurume testi acisindan bir fark olusmadigini bu acidan faz 2 calismalarinin basarisiz oldugunu acikladi.Baska herhangi bir bilgi yayinlamadi.henuz faz 2 sonuclarinin tamamiyla derlenmedigini,diger test sonuclarinin sonuclari degerlendirilince bir aciklama yapacagini duyurdu sadece.bacak kaslari disindaki kaslara etkisi nedir,mutasyonu gidermede etkili oldugu daha once aciklanmisti peki distrofin ne oranda olustu,kas olusumuna etkisi ne oldu bunlarinda yanitlanmasi gerekiyor.Tum test sonuclari aciklaninca bir yol haritasi cizerler.Atalurenin diger hastaliklarla ilgili faz calismalari ise devam ediyor. Bu duyurudan sonra Atalurenin gelistirilmesi icin buyuk maddi destek saglamis olan PPMD PTC firmasi yetkilileri ,PPMD bilim kurulu ve hasta ailelerinin katilacagi bir toplanti duzenledi .Sanirim bu toplanti dun gece yapildi ve konu enine boyuna tartisilmistir herhalde.henuz PTC yetkilileri ve PPMD yetkilileri net konusamazken Haluk hocanin net konusabilmesi mumkun degil.Tum verilerin degerlendirilmesinin bitmesi gerekiyor.Belki birsekilde faz calismalari surdurulur,belki Atalurenin daha gelistirilmesine karar verilir belki bambaska bir ilac icin yola cikilir Atalurenden edinilen bilgilerle.Ama su anda olumsuz bir durum oldugu bir gercek ama bu moralimizi bozmamali ,umutlarimizi yitirmemeliyiz.Bir cok baska calisma suruyor ve en kotu sonuc bile gerceklesse bu calismada bircok bilgi edinildi.
Atalurenin faz 2 calismalarinin sonuclari yayınlanmışş..
facebooktan kas hastalıkları sayfasından gldi bu msj..
Atalurenin faz 2 calismalarinin sonuclari yayinlandi ve ilk degerlendirmeler umit verici degil...
48 hafta boyunca 6 dakikalik yurume testindeataluren alanlarla sahte islevsiz ilac verilenler arasinda belirgin bir farklilasma gorulmemis.
Firma bu yurume testi acisindan bu fazin basarisiz oldugunu acikladi.Ama sonuclarin, distrofin artisi,distrofinin bolgesel dagilimi,yeni kas olusumu,
eller,solunum,boyun kaslariyla ilgili faz degerlendirme sonuclari henuz aciklanmadigi gibi bu yurume testiyle ilgili ayrintilarda yayinlanmadi.
PPMD bu konuyla ilgili olarak hasta ailelerinin ve ptc yetkililerininde katilacagi acil bir konferans topluyor.Bu konferansta hasta ailelerinin kafasindaki sorular tartisilacak.Cogunuz nonsense tip olmadiginiz halde hepinizin heyecanla bu sonuclari beklediginizi biliyorum.
Ilk veriler umit kirici olsada moral bozmamalıyız..
Bu veriler isiginda buyuk ihtimalle Ataluren daha gelistirilecek bu sureyi biraz uzatacak veya diger sonuclar daha umut verici gelir..Baska ilac calismalarida suruyor..
Konferans sonuclari ve diger bolgelerle ilgili data yayinlaninca daha genis bilgi aliriz.Simdilik durum böyle yeni bir haber olduğunda size bildireceğim.
PPMd sayfalarinda faz calismalarina katilmis olan aileler arasinda daha farkli yani fayda gorduklerinide yazanlar var...Konferansta konu enine boyuna tartisilacak...
facebooktan kas hastalıkları sayfasından gldi bu msj..
Atalurenin faz 2 calismalarinin sonuclari yayinlandi ve ilk degerlendirmeler umit verici degil...
48 hafta boyunca 6 dakikalik yurume testindeataluren alanlarla sahte islevsiz ilac verilenler arasinda belirgin bir farklilasma gorulmemis.
Firma bu yurume testi acisindan bu fazin basarisiz oldugunu acikladi.Ama sonuclarin, distrofin artisi,distrofinin bolgesel dagilimi,yeni kas olusumu,
eller,solunum,boyun kaslariyla ilgili faz degerlendirme sonuclari henuz aciklanmadigi gibi bu yurume testiyle ilgili ayrintilarda yayinlanmadi.
PPMD bu konuyla ilgili olarak hasta ailelerinin ve ptc yetkililerininde katilacagi acil bir konferans topluyor.Bu konferansta hasta ailelerinin kafasindaki sorular tartisilacak.Cogunuz nonsense tip olmadiginiz halde hepinizin heyecanla bu sonuclari beklediginizi biliyorum.
Ilk veriler umit kirici olsada moral bozmamalıyız..
Bu veriler isiginda buyuk ihtimalle Ataluren daha gelistirilecek bu sureyi biraz uzatacak veya diger sonuclar daha umut verici gelir..Baska ilac calismalarida suruyor..
Konferans sonuclari ve diger bolgelerle ilgili data yayinlaninca daha genis bilgi aliriz.Simdilik durum böyle yeni bir haber olduğunda size bildireceğim.
PPMd sayfalarinda faz calismalarina katilmis olan aileler arasinda daha farkli yani fayda gorduklerinide yazanlar var...Konferansta konu enine boyuna tartisilacak...
Yinemi fulya hanim,Bilimsel olmakla surekli olumsuzluk yayma arasinda dunya kadar fark vardir.Ptc firmasi hic olmadigi kadar iyi calisiyor,yigidi oldur hakkini yeme demisler,belki 2 ay olmustur orada belirtilen konu belli,ikide bir ayni konuyu pisirmeninde bir faydasi yok.
olumlusuz birsey olduguna polemik soz konusu oldugunda yada demogoji oldugunda hurrrrraaaa bir karmasa bir heyecan,heyecana gerek yok,fulya hanim arada bir latifeler yapar ve basarilida olur
olumlusuz birsey olduguna polemik soz konusu oldugunda yada demogoji oldugunda hurrrrraaaa bir karmasa bir heyecan,heyecana gerek yok,fulya hanim arada bir latifeler yapar ve basarilida olur
Sevgili Dilemma hnm, sağolun. Ben sadece bir bilgiyi aktardım kötü oldum.
Diğer arkadaşlar madem ki araştırma sonuçlarına göre böyle mantıkla değil de hayal özelliğiyle yaşamak istiyorsunuz ne diyebilirim size. İstediğiniz gibi düşünün. PTC nin en önemli özelliği çok iyi reklam yapmasıydı. İlacın daha bir getirisi belirlenmemişken piyasaya çıktığı imajını verdiriyordu. Sizler PTC ile ilgili nasıl bir gelişme olduğunu duymuştunuz tedavi ettiğine dair nasıl bir bilgi edinmiştiniz ki bu kadar umutlanmıştınız. Biz de çalışmayı sma açısından takip ediyorduk, tedaviye uygundur bilgisi daha gelmediği için de umutlanmmıştık sadece takip ediyorduk. Hem bu özel bir firma tabii ki o kadar yatırım yaptığı birşeyi hemen kesip atmak işi bitirmek istemez, bu bir umut olduğu için değil para kaybetme kaygısıdır bence. Yani firma bir gelişme görülmediğini açıklıyor işte. Biz şirketin ticari kaygısına neden katkı sağlayalım. Bu olamıyorsa olanaklar diğer olabilecek umudu olan çalışmalara sağlanmalı bence.
Diğer arkadaşlar madem ki araştırma sonuçlarına göre böyle mantıkla değil de hayal özelliğiyle yaşamak istiyorsunuz ne diyebilirim size. İstediğiniz gibi düşünün. PTC nin en önemli özelliği çok iyi reklam yapmasıydı. İlacın daha bir getirisi belirlenmemişken piyasaya çıktığı imajını verdiriyordu. Sizler PTC ile ilgili nasıl bir gelişme olduğunu duymuştunuz tedavi ettiğine dair nasıl bir bilgi edinmiştiniz ki bu kadar umutlanmıştınız. Biz de çalışmayı sma açısından takip ediyorduk, tedaviye uygundur bilgisi daha gelmediği için de umutlanmmıştık sadece takip ediyorduk. Hem bu özel bir firma tabii ki o kadar yatırım yaptığı birşeyi hemen kesip atmak işi bitirmek istemez, bu bir umut olduğu için değil para kaybetme kaygısıdır bence. Yani firma bir gelişme görülmediğini açıklıyor işte. Biz şirketin ticari kaygısına neden katkı sağlayalım. Bu olamıyorsa olanaklar diğer olabilecek umudu olan çalışmalara sağlanmalı bence.
fulya hanim,siz umutlu olmayin karamsarliga devam edin,sizin tercihiniz bilimsel olma adina olumsuzluk yaymak. Kimse ataluren ilacinin iyilestirir bu ilacla maraton kosarsiniz da demiyor,bulunmus oldugumuz durumdan daha iyi olma umudu var hepsi bu. Dr. Coşkun Özdemir ,PTC haberlerini kashastaliklari dernegi web sayfasinda yayinlayacak kadar ileri goturmuslerdir, olumsuzluk tasisaydi bu haberler inanin gerek bile duymazlardi yayinlamaya. Son olarak belki biz degil ama bizden sonra gelecek kusak mutlaka bu hastaligi yenecektir. umudumuz her daim sonsuzdur...
Bu arada forumda emekci kadinlar gunu tebrik edildimi bilmiyorum,burada bulunan mesajimi okuyan tum dunya emekci kadinlarin gununu kutluyorum.
Bu arada forumda emekci kadinlar gunu tebrik edildimi bilmiyorum,burada bulunan mesajimi okuyan tum dunya emekci kadinlarin gununu kutluyorum.
Arkadaslar sirket sadece alti dakika yuruyus testinde ilac alanlarin almayanlara gore daha basarili olmadigi icin ilacin basarili olmadigini ,diger test verilerinin henuz analiz edilmedigini soyluyor.Haluk hoca bu tur bilgileri nereden aliyor bilmiyorum ama PTC ve PPMD yetkililerinden daha fazla bir sey bilmesi mumkun degil.Onlarda diger datalarin henuz analiz edilmedigini soyluyor.Ppmd ve ptc yetkilileri dun kas hastasi ailelerininde katildigi bir toplanti yapti.Toplantinin yazisi henuz yayinlanmadi.(Buyuk ihtimalle yarina kadar yayinlanacak.)Ama PPMd uyelerinin genel dusuncesi alti dakika yuruyus testiyle sonuca varmanin yanlis oldugu seklinde.Sirket yetkilileride ppmd yetkilileride diger datalarin beklenmesini oneriyor.
Acil dmd li hastalar ptc124
Arkadaşlar malesef ptc 124 çalışması sonuç vermediğinden hastarda fayda görülmediğinden çalışması iptal edilmiş prof.dr.haluk topaloğlu hocamız 08.03.2010 tarihiyle bilgi verdi allah cümlemizin yardımcısı olsun...
Arkadaşlar malesef ptc 124 çalışması sonuç vermediğinden hastarda fayda görülmediğinden çalışması iptal edilmiş prof.dr.haluk topaloğlu hocamız 08.03.2010 tarihiyle bilgi verdi allah cümlemizin yardımcısı olsun...
çalışmaların sona erdiği ile ilgili bir cümle okuyamadım ptcnin sitesinde.daha farklı yollar deniyerek tedaviyi bulmaya gayret edeceklerini yazmışlar
Bu kadarda umutsuz olma lütfen.Evet durum zor.Ama dünyanın heryerinde bir çok bilim adamı çaba sarfediyor.Ataluren sadece nonsense mutasyonlar için bir ilaçtı.Ve çoğu arkadaşımız nonsense mutasyona bağlı hasta değil.Ama bu ilaçsız hastalıkta surlarda açılmış ilk gedik olacaktı.Bu açıdan önemliydi.Ama Ataluren dışındada bir çok çalışma var.Ayrıca ataluren çalışmasının durumu henüz belirsiz.Dün PPMd ve ptc firmasının yaptığı açık toplantı özetleri yayınlandı orada firma yetkilileri düşük doz sonuçlarının hiç irdelenmediğini bunları ve tüm diğer dataların incelenmesinin zaman alacağını ondan sonra bir yol haritası çizileceğini belirtmişler.İlaçtan vazgeçmek gibi bir niyetleri yok büyük ihtimalle edinilen bilgilere ışığında ilacı geliştirme yoluna gidecekler.Ama şu anda herkesin söylediği sonuçların incelenmesinin beklenmesi
bu ptc firması finansını dışardan saglıyorsa o ilaç ne çıkar nede tamamen iptal edilir yıllarca sürer çalışmaları madem ki ellerinde bi bilgi yoktu olumsuz olabilcegini düşünmeden niye çıkış tarihini bile belirlemişlerdi bir kaç ay kala neymiş efendim analizlere göre olumlu bi sonuç yokmuş çalışmaları devam etcekmiş 2011de yeni bir yol bulurlar 2014de çıkarcaz derler o zamanda bi bahane bulurlar
herkese merhaba
sizler gibi bende birkez daha hayal kırıklığına uğradım ama fulaya hanım tek umudumuz bu olunca ister istemez yklıyoruz bu arada fulya hanım seni tekrar tebrikk ediyor ve hayran olduğumu belirtiyorum çabaların uğraşların çok harika iiki varsınnn
inş. başka bi umut daha yeşerirde bizi bu karanlıktan kurtarırı oysa ne kadar umutluydukk
sizler gibi bende birkez daha hayal kırıklığına uğradım ama fulaya hanım tek umudumuz bu olunca ister istemez yklıyoruz bu arada fulya hanım seni tekrar tebrikk ediyor ve hayran olduğumu belirtiyorum çabaların uğraşların çok harika iiki varsınnn
inş. başka bi umut daha yeşerirde bizi bu karanlıktan kurtarırı oysa ne kadar umutluydukk
