PTC124 adlı ilacın patenti alınmış. Ataluren ismiyle piyasaya çıkacak..

sniper bnm guvencim ilaca değil allahıma guvenıyorum içimdeki his bunlar cıkacak umutluyum acıkcas ıbiopsi sonuçlarım uyuyor ki eminimki hepimize de ıyılık verecetır yuce mevlam

Amiin inş

arkadaşlar herkeze slm aşağıdaki adresi inceleyebilirmisiniz galiba yanlış anlamadıysam ilac amerikada satışta?
http://translate.google.com/translate?u=http%3A//www.selleckchem.com/ProductDetail.asp%3FProdId%3DS6003&hl=tr&langpair=auto|tr&tbb=1&ie=ISO-8859-1

shenk o olay önceki sayfalarda tartışıldı bir gözat istersen.

arkadaşlar sizlerden ricam lütfen bu ilaca umut bağlamayın ...zaten çok küçük bir kesimi tedavi ediyormuş

kimisi umut var dıyor kimisi boşuna beklemeyın en ıyısımı allahıma sıgınmak suphesızkı hep ona sıgınıyordum bu yorumlardan sonra dahada arttı umudum allahım sen yurumeyı nasıp eyle hepimize

Amin kardeşim ne güzel yorum yapmışsın öyle....

merhaba ben mücahit 13 yaşıdayım dmd hastasıyım 4senedir yürüyemiyorum ptc ilacı inşalah hepimize şifa olur

lütven ilacın çıktığını duyan bu sitede paylaşsın benim abim bu hastalıktan 22 yaşında vefat etti 11 ay oldu ben şimdi çok korkuyorum iyileşemiyecem diye

slm müco ben de seninle aynı kaderi yaşadım ama ben hala savaşıyorum doktor bana abin öldüyse bu seninde ölceğin anlamına gelmez demişti hala yaşıorum onun yaşı 23tü ben 21 oldum drumum iyi yürümesemde 2seneye kadar bu hastalığın seyri yavaşlatılcak sen sakın kopma hayattan herkeste bir olmuyor hastalık

muco ALLAH tan başka ilah yok ondan başka kudreti herşeye yetende yok. O veirr canı o alır. Aç elini bir fırsat iste yaşamak için ve mümkünse bütün kader arkadşalarıma diyorum yatarken 3 ayetel kürsi okuyun okuyunca cenentin kapıları sonuna kadar açılırmış ALLAH gönlünüze göre versin.

duaların gucu sayesınde bugun yasıyorum doktorlara klsa coktan göçüp gitmiştik bu dunyadan bırde hergun sutle pekmezi karıştırıp için bu bana cok enerjı verip kaslarımı zınde tutuyor birde duzenlı fızık tedavı görebılırsem Allahımın izniyle bu llet dert bana hiçbir zarar veremez sizlerden rıcam ölum sözunu yazarak dıger dmd hastası arkadasları demorelize etmeyın lutfen cunku bu hastalıkta moral çok önemli

beste teşekkür ederim haklısın

----------

haklısın cem ömür ne bir gün uzarmış ne bir gün kısalırmış vadesi gelen hasta olsada sağlıklı olsada ölüyor nasıl olsa birgün ölecek deyilmiyiz arkadaşlar

Monomelik Amyotrofi (Hirayama)'yla bu ilacın bi alakası varmı bilen?

kas hastalığı

arkadaşlar atalurende bir gelişme varmı son günlerde

----------

ben 12 12 2009 tarihinde amerikaya i mail attım gelen cevap çok harikaydı ilaç 2011 rin ilk çeyryinde amerikada piyasaya çıkacak ve misküler distrofi hastaları için ben yine i mail attım cevap bekliyorum

her kafadan farklı ses cıkıyor inş 2011 den önce çıkar ve tum hasta kardeslerimle beraber kullanıp yararlanırız mevlam daima bizimle beraber

arkadaşlar bi kaç gün önce mesaj attım ptcbio.com a bana verdikleri cevap 2010 agustos ayında denemeler bitecekmiş 2011 in basında ptc firması amerika ve çevresine genzyme firması ise türkiye başta olmak üzere diğer ülkelere satışını yapacakmış.
umutlu olmanız dileğiyle
iyi günler arkadaşlar..

arkadaşlar biz yinede fazlada ümitlenmeyelim bu ilaca sonra hayal kırıklıgına uğramayalım sonra dahada mutsuz oluruz yinede inşallah hepimize şifa olur

2010 yılının ilk bildirisi buyrun

PTC Therapeutics DUYURULAR EK ÇALIŞMA GELİŞMİŞ SAÇMALIĞI MUTASYON Duchenne HASTALARDA ATALUREN OF / BECKER kas distrofisi

- Çalışma kısmen Musküler Distrofi Derneği fon -

GÜNEY Plainfield, NJ - 19 Ocak 2010 - PTC Therapeutics, Inc (PTC) bugün anlamsız mutasyon Duchenne genç erkek çocuklar ve ataluren ek bir klinik (PTC124 ®) ile başlatma / kim kalıcı bağımsız yürüme yeteneğini kaybetmiş Becker kas distrofisi () nmDBMD duyurdu. Bu deneme olan bağımsız hareketliliğini kaybetmiş hastalarda fonksiyonel yeteneklerini ölçmek için en iyi yöntemleri araştırmaktır. Hastalar nmDBMD ilerleyici kas güçsüzlüğü geliştirmek ve bu ambulasyon yol açan bozulma, tekerlekli sandalye bağımlılık, üst ekstremite ilerici güç kaybı ve nihai solunum ve kalp yetmezliği. Hızla kayıt tamamlamak üzere çalışma, kısmen Musküler Distrofi Derneği 1 milyon dolarlık hibe tarafından finanse ediliyor MDA beş merkezi DMD Klinik Araştırma Ağı ve Türkiye bir site içerecektir.

"DBMD ve acımasız ilerici ders ve çoklu organ sistemleri üzerindeki etkisi göz önüne alındığında, hastalar tedavi müdahalelerin gelen hastalığın her aşamasında faydalı olacağını düşünüyorum. Bu deneme, bu çocuklar için yeni klinik tedavi değerlendirmek için en iyi yöntem anlayışı önemli bir adımdır ve genç erkekler, "Langdon Miller, MD, Chief Medical Officer PTC de belirtti.

"Musküler Distrofi Derneği Bu zemin doğru finansmanına 1 milyon dolar sağlamak için gurur duyar kim yürüme yeteneğini kaybetmiş DBMD hastalarda çalışma kırma," Valerie Cwik, MD, Genel Müdür Yardımcısı - Araştırma ve Tıbbi Direktörü Musküler Distrofi Derneği söyledi. "Bu deneme MDA's translasyonel araştırma çabanın önemini vurgular. Nisan 2005, MDA PTC için nmDBMD yılında ataluren erken klinik geliştirme destek başlangıç 1.5 milyon dolar hibe verilmiştir. Şimdi bu büyük DBMD çocuklar hakkında değerli bilgiler sağlayan bir duruşma var ve gelecekteki klinik denemelerinin tasarımında genç erkeklere yardımcı olacak. "

Bu bir yıllık, Faz 2a çalışma güvenliği değerlendirmek, farmakodinamik faaliyet ve ataluren ve farmakokinetik, bir investigational yeni ilaç, süre ileri hastalığı olan hastalarda, solunum, fiziksel ve kalp fonksiyonu çeşitli parametreler kullanımını değerlendirmek. Yaklaşık 30 hasta davasının Türkiye olan MDA's DMD Araştırma Ağı parçası olan beş sitelerde, kayıtlı olan ve Birleşik Krallık bir yerinde. Bu çalışmada ilave bilgi Home - ClinicalTrials.gov bulunabilir.

"Biz olmayan bu yenilikçi çalışmaya katılmak için ayaktan hasta DMD istekli olduklarını," John W. Gün, MD, Ph.D., University of Minnesota's Paul ve Sheila Wellstone Musküler Distrofi Merkezi'nde Yürütücü belirtti. "Bu emsal belirleme deneme DMD ile genç, ayakta erkek mevcut çalışmaların önemli bir uzantısı, ve biz tüm ilerici durdurmak için çalışmaya devam daha gelişmiş hastalığı olan hastalarda akciğer ve kas fonksiyonu kalp, değerlendirilmesi için yöntemler tanımlamanıza yardımcı olacaktır ve etkilenen tüm bireyler üzerindeki zayıflatıcı etkileri. "

PTC Şubat 2009 yılında bunun bir kayıt kayıt-tamamladığını duyurdu saçma mutasyon Duchenne ve Becker kas distrofisi olan hastalarda klinik yönetti. Deneme çok merkezi, randomize, çift kör, plasebo-ister ataluren, aktivite, kas fonksiyonu yürüme geliştirmek ve gücü ve uyuşturucu olup güvenli bir zaman uzun süre verilebilir belirlemek için çalışma kontrol edilir. Bu deneme sonuçları 2010 yılının ilk yarısında piyasaya sunulması bekleniyor.

HAKKINDA Duchenne / BECKER kas distrofisi
Duchenne ve Becker kas distrofisi (DBMD), zayıflatıcı ilerici ve yaşamı genetik bozukluklar aynı temel neden tek bir hastalık devamlılık gösteren tehdit. Hasta DBMD ile distrofin yeterli düzeyde,, bu yapısal istikrarı için kritik bir temel protein üretmek değil ve kalp kas iskelet. DMD, en şiddetli ve en sık çocuklarda kas distrofisi şekli ve yaklaşık 20.000 çocuk dünya çapında DMD ile doğarlar yıllık (her biri 3.500 erkek çocukların). Hastalarda KMY ile genellikle daha sonra ilk belirtiler deneyim ve hastalığın daha yavaş bir ilerleme var. Nonsense mutasyonlar DBMD tüm vakaların yaklaşık yüzde 10-15 neden yaklaşık 1.900 erkek ve anlamsız mutasyon Birleşik Devletleri'nde DBMD genç erkeklerde hangi sonuçları. Daha fazla bilgi DBMD ilgili Musküler Distrofi Derneği (Welcome to MDA, Helping Jerry's Kids) veya Veli Projesi Musküler Distrofi (www.parentprojectmd.org) aracılığıyla mevcuttur.

HAKKINDA ATALUREN (PTC124 ®)
Ataluren ilk investigational yeni ilaç genetik bozukluklar anlamsız bir mutasyon nedeniyle hastalarda işleyen bir protein üretim geri yüklemek için tasarlanmıştır. Bir saçmalık mutasyon bu erken nmDBMD durumunda distrofin gibi önemli bir protein sentezini durdurur genetik kodunda bir değişiklik olduğu. Ataluren şu saçma mutasyon Duchenne ve Becker kas distrofisi (nmDBMD), saçmalık mutasyonu kistik fibrozis (nmCF) ve anlamsız mutasyon hemofili A ve B (nmHA / nmHB) olan hastalarda kullanmak için soruşturma altına alındı. Ataluren tedavisi için yetim ilaç statüsü verilmiş nmDBMD ve nmCF ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa Komisyonu tarafından. FDA da ataluren Subpart E ve hızlandırılmış geliştirme, değerlendirme Fast Track atama ve pazarlama sağladı. Ataluren gelişimi FDA Ofis Yetim Ürün Geliştirme tarafından Kistik Fibrozis Vakfı'nın, Musküler Distrofi Derneği, Veli Projesi Musküler Distrofi, Kistik Fibrozis Vakfı Therapeutics Inc (kar amacı gütmeyen ortağıdır) ve Ulusal Araştırma Merkezi için desteklenir olmuştur Kaynaklar.

Genzyme İLE İŞBİRLİĞİ
PTC Therapeutics geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi ataluren için Genzyme Corporation ile özel bir işbirliği vardır. Genzyme ise dünyanın diğer bölgelerinde ürün ticari olacak PTC Therapeutics Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada, ataluren ticari olacaktır.

Kas distrofisi DERNEĞİ HAKKINDA
1950 yılında kurulan Musküler Distrofi Derneği ülkenin en büyük sivil araştırma tedavi ve şifa arayan hükümet Sermaye Sağlayıcı kas distrofisi, Amyotrofik lateral skleroz (ALS), spinal kas atrofi (SMA), Charcot-Marie de dahil olmak üzere 40'tan fazla kas hastalıkları, için -Tooth hastalığı (CMT) ve Friedreich's ataksi (FA).

İlk kar amacı gütmeyen bir kuruluş Yaşam Boyu Başarı Ödülü Amerikan Tıp Derneği ile sağlık ve insanlığın refahına önemli ve kalıcı katkılar ( "" için), MDA da sağlar 200'den fazla hastanenin kendi ağı ile sağlık bakım hizmetleri benzersiz tanınan be - nöromüsküler hastalıklar 1 milyondan fazla Amerikalı etkileyen bağlı klinikler; hizmet sunduğu aileler için savunucuları ve yatırım önemli kaynaklar tıbbi ve bilimsel topluluklar eğitmek gibi genel.

Aynı zamanda anlamlı hem kalite ve uzunluğunu artırmak için klinik bakımı beslenmesi olağanüstü desteği yerel, bölgesel ve ulusal sponsorlar alınan bakım bireyler, artı gelen cömert katkıları sayesinde yıllardır, MDA nöromüsküler hastalık araştırma alanında tüm bina rolü için, bir kredi bu nöromüsküler hastalıkları olan insanlar için hayatlarının.

HAKKINDA PTC Therapeutics
PTC bir biyofarmasötik şirketin keşfi, geliştirilmesi ve sözlü olarak yönetilen küçük molekül ilaçların ticarileştirilmesi odaklanmış hedefleyen transkripsiyon sonrası kontrol süreçleri. Post-transkripsiyon kontrol oranı ve protein üretim zamanlaması düzenleyen süreçleri ve merkezi öneme uygun hücresel işlevi vardır. PTC's dahili keşfetti boru hattı ve bulaşıcı hastalıkların genetik bozukluklar, onkoloji de dahil olmak üzere birçok tedavi alanları, adresleri. PTC onun ilaç keşif faaliyetlerinde bu geçerlidir ve Celgene, Genzyme, Gilead, Merck, Pfizer ve Roche gibi biyofarmasötik önde gelen şirketleri ile işbirliği için temel olan patentli teknolojileri geliştirmiştir. Daha fazla bilgi için, PTC Therapeutics de şirketin web sitesini ziyaret edin.

DAHA FAZLA BİLGİ İÇİN: YATIRIMCI VE MEDYA
Jane Baj Sheryl Seapy Jim Brown
PTC Therapeutics, Inc Saf İletişim Musküler Distrofi Derneği
(908) 912-9167 (949) 608-0841 (520) 529-5320
jbaj@ptcbio.com sheryl@purecommunicationsinc.com jbrown@mdausa.org

Hastalar, hasta aileleri, müfettişler HASTA VE KURULUŞLAR
Diane Goetz
PTC Therapeutics, Inc
(908) 912-9256
patientinfo@ptcbio.com

Ptc 124 yeni Haberler var...

PTC Therapeutics, Inc. - PTC THERAPEUTICS ANNOUNCES ADDITIONAL STUDY OF ATALUREN IN PATIENTS WITH ADVANCED NONSENSE MUTATION DUCHENNE/BECKER MUSCULAR DYSTROPHY

Üstteki linkte yeni haberler varda.Ne yazıyo bilen birisi çevirsin artık.

süleyman yani 2011 yılının ilk çeyreyindemi çıkacak bu ilaç

sanırım öyle olacak buarada volkan 19 verdıgın lınkın turkçesini eklemiştim

süleyman kardeşim sanırım google çeviri ile çevirdin .Pek bişey anlamadım çeviriden.

Uc asagi bes yukari soylenen seylerin bir tekrar ancak daha once yazmis oldugum kashastalarinin yurutulme islemi henuz sonuca baglanmadi. Acele eden arkadaslar var anliyorum onlari ancak bu isler parayla donuyor bakin basta avrupa ve amerika olmak uzere kashastaliklari dernekleri, kurumlari orgutlenen ailelerin ve bazi hatiri sayilir is adamlarinin maddi destegi soz konusu yapilan aciklamalarda filanca yerden filanca miktar geldi denen bu.

Bu ilacin tek bir farki var amerikan saglik sitemi ve avrupa gida ilac denetleme kurumunun cikmadan onayini almasidir aksi taktirde ilac denemeleri bitmeden ilac onaylanmiyor. Bir anlamda burokrasi onunde cok fazla engel teskil etmiyor,ilac cok fazla burokratik engellere maruz kalmadan hizli bir sekilde piyasaya surulecektir. Bilinen bazi ilaclarin burokratik bir takim engellerden dolayi tozlu raflarda bekledigini biliyoruz en azindan ataluren icin bu gecerli olmayacak.

Yazida Atalurenin hastaligi ilerlemis,yuruyemeyen hastalarla yapilacak yeni test calismasini haber veriyor.Ataluren(PTC124 )in faz calismalari bugune kadar yurume yetenegini henuz kaybetmemis ,on yasalti hastalarla yapilmisti ve yapiliyordu.Bir sure once bu calismalara yuruyemeyen ,hastaligi ilerlemis,daha buyuk yasli cocuk ve genclerinde katilimi icin bir imza kampanyasi yapilmisti.Simdi bu hastalarlada bir test calismasi baslatiyorlar.Amerikada bes ,ingilterede bir merkezde bu calismalar yurutulecekmis.

arkadaşlar yokmu yeni bir haber atalurenle ilgili

gucumuz tukenıyor allah yardımcımız olsun bu arada gunde 3 bardak aslanpencesi cayının ve otunun kas erimesine cok iyi geldiği söylenıyor bır denemek lazım
zararı olmadıgını duydum hatta kendim denemekteyim inş yararı olur kaslarımıza

inşalah

bende dmd liyim hepimize acil şifalar

2010 mardın 7 disinde istanbul yeşilköy kas hastalıkları derneyinde saat 1 de seminer var annem seminere gidecek inşallah iyi bir sonuç alırız

Merhaba,

PTC-124 ( DMD ve bazı nonsense mutsyonlar için denenmekte olan ) çalışmasının yarıda kesildiğini öğrenmiş bulunuyoruz.